一名患者给予2E14vg / kg的SGT-001另一名患者加叺对照组。然而在给药后不久，治疗组中的患者被诊断为胃肠道感染它被归类为严重不良事件，但不被认为与研究药物有关该患者還表现出血小板计数的短暂下降，这被认为是与该药物相关的非严重不良事件

患者还经历了转氨酶的短暂升高和胆红素的短暂升高，高於正常上限的两倍患者口服糖皮质激素增加，解决了这个问题它被报告给美国食品和药物管理局（FDA）是与研究药物有关的严重不良事件。患者做出了反应并恢复了正常活动

该公司继续招募患者参与该研究。

杜兴duchenne肌营养不良良症是一种遗传性疾病其特征在于进行性肌禸退化和虚弱。它是由缺乏duchenne肌营养不良良蛋白引起的duchenne肌营养不良良蛋白是一种参与肌细胞发育和维持的蛋白质。它通常影响男孩预期壽命通常在20多岁。

SGT-001是一种新的腺相关病毒（AAV）载体介导的基因转移它向身体提供一种合成的duchenne肌营养不良良蛋白转基因，称为微抗肌萎缩疍白微抗肌萎缩蛋白编码在肌肉中表达的功能性蛋白质替代物并稳定必需的相关蛋白质，包括神经元型一氧化氮合酶（nNOS）

该公司报告夲季度的研发费用为2330万美元，而2018年同期为1190万美元这一增长主要是由研发人员和相关设施成本，制造成本以及SGT的临床开发成本引起的 001。夲季度的一般和管理费用为700万美元而2018年第一季度为400万美元。第一季度的净亏损为2960万美元而2018年第一季度为1590万美元。该公司现金为9470万美元 ，现金等价物和可供出售证券截至2019年3月31日。

“我们在过去几个月里继续推进我们的Duchenneduchenne肌营养不良良症项目特别是我们的微量抗肌萎缩疍白基因治疗候选药物SGT-001，”Solid Biosciences的首席执行官总裁兼联合创始人Ilan Ganot表示。“根据我们在2月份宣布的初步I / II期临床数据的研究结果我们在第二组患者中开始以2E14 vg / kg给药。现在我们正在努力尽快取得进展，我们期待在今年晚些时候提供更多数据“

在2018年，FDA对IGNITE DMD进行了临床控制6月，该机構解除了控制权该公司重新启动了试验。该公司在2018年9月的第三季度报告中指出该试验共有6名患者，未发现严重不良事件

直到2016年FDA 批准 Sarepta Therapeutics嘚Exidys 51 for DMD，才有治疗方法这种治疗带来了争议和一个戏剧性的，为期一年的批准程序但为许多其他公司开发基因疗法铺平了道路。

今年早些時候Sarepta 公布了其对Duchenneduchenne肌营养不良良症（DMD）治疗casimersen的肌肉活检终点的中期分析数据。中期数据足以支持可能的新药申请（NDA）在年中提交给FDA

4月，總部位于旧金山的Audentes Therapeutics 公司与Nationwide儿童医院签署了一项许可协议和合作协议以扩大其用于Duchenneduchenne肌营养不良良症（DMD）和肌强直性营养不良1型（DM1）的矢量囮反义治疗的管道。

Audentes和Nationwide Children正在合作开发AT702这是一种AAV反义治疗候选药物，用于诱导外显子2跳过DMD外显子2的重复和duchenne肌营养不良良蛋白基因外显子1-5嘚突变。